ជំងឺមហារីកគឺជាជំងឺមួយដែលបណ្ដាលមកពីហ្សែន ឬម៉ូលេគុលរបស់DNAមិនគ្រប់ លក្ខណៈ ឬ មានមុខងារមិនប្រក្រតី ដែលបង្កអោយមុខងារគ្រប់ប្រព័ន្ធទាំងអស់នៅក្នុងរាង្គកាយត្រូវបានរំខាន

លក្ខណៈពិសេសរបស់កោសិកាជំងឺមហារីកកាចគឺហ្សែន(Genome)របស់វាមានភាពមិនឋិតថេរ ដែលបង្កអោយហ្សែនរបស់កោសិកាដែលកើតចេញពីការធ្វើមីតូស ឬមេយ៉ូស

មានការប្រែប្រួលខុសពីជាកោសិកាមេជាលំដាប់។ ដូច្នេះហើយបានជាក្រុមនៃកោសិកាដែលមានលក្ខណៈជីវសាស្រ្ដផ្សេងៗគ្នា ត្រូវបានគេរកឃើញនៅក្នុងបណ្ដុំនៃកោសិកា មហារីក។

ហ្សែនដែលមានការប្រែប្រួលនៅក្នុងកោសិកាមហារីកមិនត្រឹមតែមានបរិមាណដ៏ច្រើន រីឯមុខងារក៏មានភាពស្មុគស្មាញដែរ និងព្រមទាំងឋិតនៅក្នុងភាពទំនាក់ទំនងគ្នាយ៉ាងស្មុគស្មាញ។ទំនាក់ទំនងគ្នារវាងសែននិងប្រូតេអ៊ីននៅក្នុងកោសិកាបង្កើតបានទៅជាបណ្ដាញមួយនៅក្នុងកោសិកា ដែលបណ្ដាញនោះមានដូចជា ៖ បណ្ដាញសញ្ញា(Signal Pathway) បណ្ដាញធ្វើការសំរបសំរួលហ្សែន(Gene Regulatory Network) និងបណ្ដាញមេតាបូលីស(Metabolism Network)។

ប្រសិនបើហ្សែនដែលប្រែប្រួលនៅក្នុងកោសិកាគឺវាស្ថិតនៅទីតាំងផ្សេងៗគ្នា នោះវានឹងលេចចេញនូវផលប៉ះពាល់ផ្សេងៗគ្នាដែរ រីឯភាពស៊ាំជាមួយថ្នាំក៏មានភាពខុសគ្នាដែរ។តាមន័យនេះ ជំងឺមហារីកតាមការពិតទៅវាគឺជាជំងឺមួយដែលបណ្ដាលមកពីហ្សែន ឬម៉ូលេគុលរបស់DNAមិនគ្រប់លក្ខណៈ ឬមានមុខងារមិនប្រក្រតី ដែលបង្កអោយមុខងារគ្រប់ប្រព័ន្ធទាំងអស់នៅក្នុងរាង្គកាយត្រូវបានរំខាន។ ទាំងនេះវាបានកំនត់ពីកំរិតនៃភាពកាចសាហាវនៃដុំមហារីកទៅតាមភាពជាក់ស្ដែងនៃមនុស្សម្នាក់ៗ។

គោលការណ៍

ការព្យាបាលទៅលើហ្សែន(Targeted Gene Therapy)គឺជាការប្រើប្រាស់ថ្នាំដើម្បីធ្វើការព្យាបាលទៅលើចំនុចណាមួយ ឬ ទីតាំងជាក់លាក់ណាមួយដែលបង្កទៅជាជំងឺមហារីក (ចំនុចឬទីតាំងជាក់លាក់ណាមួយនោះ វាអាចជាម៉ូលេគុលមួយនៃប្រូតេអ៊ីននៅក្នុងកោសិកាមហារីកឬជាកំណាត់ហ្សែនមួយនៃកោសិកាមហារីក) នៅពេលដែលថ្នាំត្រូវបានគេចាក់បញ្ចូលទៅក្នុងសារពាង្គកាយ វានឹងទៅធ្វើអន្តរាគមន៍នៅចំនុចនោះ ឬទីតាំងនោះ ធ្វើអោយកោសិកាមហារីកទាំងនោះស្លាប់ តែវាមិនមានឥទ្ធិពលទៅលើកោសិកាធម្មតាដែលស្ថិតនៅជុំវិញវានោះទេ។ និយាយអោយងាយស្ដាប់ទៅ វាគឺជាវិធីព្យាបាលមួយដែលអាចរកឃើញយ៉ាងសុក្រិតនូវចំនុចណាមួយឬទីតាំងណាមួយជាក់លាក់ដែលបង្កទៅជាជំងឺមហារីក រួចធ្វើការបំផ្លាញវាតែម្ដង។

ការព្យាបាលទៅលើហ្សែន(Targeted Gene Therapy)គឺជាការព្យាបាលរឹសគល់នៃជំងឺដែលបណ្ដាលមកពីហ្សែនមានភាពមិនប្រក្រតី ហើយវាក៏ជាវិធីព្យាបាលមួយដែលគេប្រើប្រាស់ក្នុងការព្យាបាលជំងឺមហារីកផងដែរ។

ការប្រព្រឹត្តិទៅនៃការព្យាបាលទៅលើហ្សែន (Targeted Gene Therapy)

1.ការកំនត់ពីប្រភេទហ្សែនដែលត្រូវធ្វើការព្យាបាល

2.ការជ្រើសរើសនូវយានសំរាប់ដឹកជញ្ជូនហ្សែន

3.ការទទួលស្គាល់ពីកោសិកាមហារីក

4.ការផ្ទេរហ្សែន

5.ការជ្រើសរើសទីតាំងដើម្បីធ្វើអន្ដរាគមន៍

6.ការបញ្ចូនចូលទៅក្នុងរាង្គកាយ

ចំនុចវិសេស

1.ថ្នាំអាចទៅដល់ទីតាំងមហារីកបានយ៉ាងសុក្រិត

2.ថ្នាំអាចរក្សាកំហាប់បានយ៉ាងខ្ពស់នៅទីតាំងមហារីក

3.ថ្នាំអាចរក្សាបាននូវប្រសិទ្ធិភាពយូរអង្វែង

4.លើកកំពស់នូវប្រសិទ្ធិភាពក្នុងការសំលាប់កោសិកាមហារីក

5.មិនប៉ះពាល់ដល់កោសិកាធម្មតា កាត់បន្ថយនូវការឈឺចាប់ដល់អ្នកជំងឺនិងបញ្ហាប្រឈមមួយចំនួនទៀតដែលបណ្ដាលមកពីជំងឺមហារីក

6.មិនមានការសំលាប់កោសិកា ឬជះឥទ្ធិពលទៅលើកោសិកា មានប្រសិទ្ធិភាព មិនងាយស៊ាំនឹងថ្នាំ

7.អាចប្រើនូវវិធីព្យាបាលនេះតែឯងឬក៏អាចប្រើជាមួយវិធីដទៃទៀត ជារឿយៗវាតែងតែទទួលបាននូវប្រសិទ្ធិភាពខ្ពស់នៅពេលដែលវាត្រូវបានគេប្រើប្រាស់ជាមួយថ្នាំប្រឆាំងនឹងជំងឺមហារីកនិងការបាញ់កាំរស្មី។